很多第一次做父母的人在迎来他们第一个宝宝时，家里都是欢乐的气氛。但是对于90后爸爸包杰来说，家 里却笼罩着悲痛的气息。包杰18个月的宝宝多多患了一种罕见病，而想要治疗这种病需要天价医疗费，家中根本无力 承担。

　　18个月宝宝患罕见病 治疗费一年需140万

　　在泗阳县史集街道包杰的家里，包杰正宠溺地看着怀里的宝宝。宝宝眼睛圆圆的，可爱极了。然而和看到的表象不同 ，这个宝宝除了在大人怀里抱着，自己连趴着都不愿意，手、脚也特别的软。

　　包杰今年29岁，老家在泗阳县，2015年毕业后通过名校优生引才工程来到宿迁高新区科技局成了一名普通的办事员。 怀里的宝宝是包杰的儿子，现在18个月了，出生时带着福多寿多的美好祝愿，宝宝取名叫多多。多多的到来让这个家 庭充满欢声笑语，但是在今年2月份的一次感冒之后，包杰和妻子发现孩子出现肌肉萎缩、发育倒退的情况。于是他 们辗转在淮安、上海、苏州、南京等地检查。刚开始并没有查出孩子究竟得了什么病，只是以为孩子的运动功能弱， 今年6月份开始，家里人带着孩子去淮安妇幼保健院做康复治疗。

　　然而经过一个月的康复治疗后，孩子的基因检测报告结果也出来了，孩子得的是Ⅱ型脊髓性肌萎缩（SMA）。对于这 个不辛的消息，包杰反而觉得庆幸。

　　“我们现在的医学技术根本没法认识到这个病，所以也有可能就没法确诊。不过幸运的是我们家确诊了，如果没确诊 的话，可能现在更没办法。”包杰 说道。

　　记者从网上查询了解到，脊髓性肌萎缩是第二常见的致死性常染色体隐性遗传病，是两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀 手，发病率为万分之一。这种病在2018年5月被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。Ⅱ型脊髓 性肌萎缩多于1岁内起病，进展缓慢。患儿在6～8个月时生长发育正常，多数病例表现以近端为主的严重肌无力，下 肢重于上肢，严重的可能会引起呼吸衰竭，一般生存期超过4年可存活至青春期以后。

　　脊髓性肌萎缩在目前国内还没有治疗方法，国内唯一获批上市的是美国渤健公司生产的诺西那生钠注射液。

　　而这种药物今年9月才正式进入国内上市。注射液单支价格约70万元，每4个月需注射一针，且需终身服药。目前这种 药物为自费药物，预计2020年可以纳入国家医保谈判范围，2021年可进行医保报销。由于药物费用昂贵，在参加中国 初级卫生保健基金会援助项目的情况下，第一年治疗费仍需140万元。

　　“这个病它会随着时间，退化得越来越快，如果不抓紧给他用药的话，很快就会有并发症。我们家宝宝并发症最典型 的就是脊椎侧弯，一旦出现脊椎侧弯了，这个是不可逆的。可能还是终身都站不起来。”包杰 说道。

　　90后爸爸想让孩子参加临床实验

　　一年的治疗费需要140万，这样的天价治疗费让包杰一家如晴天霹雳，让一家人陷入了绝境。但对他们来说，哪怕只 有一线希望，他们也要救这个孩子的命。

　　包杰来自一个普通的农村家庭，老家在泗阳县史集街道，在宿迁高新区科技局工作，目前住在宿豫区公租房内。妻子 黄莉莉曾是一名会计，怀孕后为了安心养胎就辞掉了工作。家里都是靠包杰维持生活。

　　由于需要攒钱给多多治病，全家想尽办法攒钱借钱。

　　由于工作的原因，包杰常常可以接触到高校老师，老师们推荐给包杰一个网站，上面在全球招募关于脊髓性肌萎缩的 临床实验，但是由于对年龄和国家有限制，多多的条件都不符合。

　　但是包杰没有放弃，为了更了解孩子的病情，包杰一直在深入了解脊髓性肌萎缩的相关症状、发病周期以及注意事项 ，生怕自己的不小心让孩子病情恶化。

　　“宝宝他肌肉萎缩，没有力气，一旦感冒了之后，体内有炎症，他没法进行自主咳嗽，体内炎症就会积得比较厉害， 痰就会一直在肺里面，就会导致你的肺部炎症。很多宝宝一次感冒就要进ICU。”包杰 说道。

　　同时，还加入了一个脊髓性肌萎缩全国患病群，每天他都会看看上面的信息，和患儿的父母进行交流。

　　宝贝申请个人低保 治疗费仍然空缺

　　虽然天价治疗费对于这个普通的家庭来说真的难以承受，但是他们愿意为了孩子倾其所有，只要有一线希望，就想让 孩子像健康人一样活下去。

　　昨天下午，包杰从单位请假带着宝宝来到泗阳县残联给孩子做康复治疗。宝宝已经习惯这样的康复治疗，不哭也不闹 。而在这里的治疗，泗阳县残联是免费提供的。