12月初，国家医保局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，其中有一款罕见病药物诺西那生钠注射液，从上市时的近70万元一针，经谈判只需3.3万元一针，并且可以进行医保报销，让患儿家属们看到了希望。在宿迁，患有罕见病脊髓性肌萎缩症的乐乐就是获益人之一。

　　在2019年8月底，我们关注了一名18个月大的宝宝乐乐（化名），患有罕见病脊髓性肌萎缩症的新闻。当时国内一款药物获批还未上市，但是70万元一针、四个月一针，还需要终身服用，如此的天价药让许多家庭望而却步。乐乐的父母却把这当成了救命稻草，只要能救孩子，倾尽一切都要尝试。当年11月27号，乐乐在苏大附儿院接受“诺西那生钠”鞘内注射治疗，他成为江苏省首例接受该药治疗的患儿。如今两年时间过去，这款药物在国家医保局的努力下降幅高达95%。

　　“我们当时心里觉得孩子以后终于可以持续用上药了，我们自己的想法就是这样，孩子有救了。”孩子父亲包先生说。

　　乐乐的爸爸包先生回忆，当时看到医保局的谈判现场，不仅心情激动，更多的是感激。

　　“我们也感受到医保谈判张处长在谈判视频里所讲的，国家不会放弃每一个小群体，我们听到我们也能深刻感受到，习总书记提到的人民生命至上的理念，我们也为有这样强大的祖国感到自豪。”孩子父亲包先生说。

　　包先生告诉记者，为了孩子，他们已经坚持用药九针，自费近195万元。这样的巨款，对于一个普通家庭来说，日子过得非常艰难，他们一直咬牙坚持，也一直坚信这种药会纳入医保政策。终于，今年的七月份，脊髓性肌萎缩症被纳入江苏省第一批罕见病用药保障对象，报销后一年自费七到八万元。今年12月份，国家医保局又将诺西那生钠注射液纳入国家医保药品目录，明年1月1号起一针只需3.3万元。

　　“我们宿迁医保局去年年底推出的“宿民保”商业保险政策，给我们报销了将近16.2万元，宿豫区民政这边通过京东大病救助基金也给予了孩子很大的帮助，高新区的高善救助基金，还有之前通过市电视台采访报道，宿迁各地群众也给我们很大的帮助，在一定程度上也缓解了我们的经济压力。”孩子父亲包先生说。

　　因为持续用药，现在乐乐除了无法站立外，其他方面都和同龄的孩子一样。乐乐头脑灵活，对周围的新鲜事物非常感兴趣。但是由于前期患病时缺少与外界的交流，现在快4岁了性格还有些内向。

　　“我们也跟孩子讲，让他正视自己的疾病，以后只要持续的治疗，也可以去上学，也可以跟其他小朋友一起跑一起玩。（这种病）确诊的时间非常漫长，很多孩子受了很多的苦，所以他也希望他以后能够成为医生，让更多的孩子可以少受疾病的痛苦。”孩子父亲包先生说。

　　宿迁约有20位脊髓性肌萎缩患者，而目前仅有两位孩子进行了用药。我们相信，通过各方努力，“让老百姓病有所医，”最终会落到实处，最大范围惠及更多百姓。